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手艺应用（手艺先容）
SMA及其探索治疗之路中病毒包装的作用
脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy, SMA）又称脊肌萎缩症，，， ，，是一种常染色体隐性遗传病，，， ，，人群中的携带率为1/35-1/50。。。SMA的发病源于SMN基因（认真编码“运动神经元存活卵白”SMN）的双等位缺失或突变，，， ，，导致脊髓内的α-运动神经元变性萎缩，，， ，，引起患者身体躯干和四肢近端骨骼肌爆发渐进性、对称性肌无力、肌萎缩，，， ，，患者会逐渐损失包括呼吸、吞咽等种种运动功效。。。
SMA患者SMN卵白全身性缺失，，， ，，但脊髓运动神经元的退化才是导致该疾病的主要缘故原由，，， ，，因此，，， ，，筛选出一种有用靶向脊髓运动神经元的候选药物成为未来攻克该疾病的要害，，， ，，而基于病毒包装递送基因的基因治疗成为最有希望的候选疗法。。。
人类关于康健的追求是永无止境的，，， ，，医学的前进往往也总是螺旋式上升。。。
近年随着新一代测序手艺的提高，，， ，，基因疗法治疗简单性遗传疾。。。ㄈ鏢MA、Duchenne型肌营养不良等）成为更具吸引力的治疗方法之一。。。其中腺相关病毒包装，，， ，，由于其遗传配景清晰，，， ，，清静性好，，， ，，免疫原性低，，， ，，差别血清型能够相对特异性地熏染差别组织或器官等特点，，， ，，被视为最具潜力的基因转移载体之一。。。
阻止现在，，， ，，至少187项临床试验涉及AAV的使用（ClinalTrials.gov），，， ，，显示出AAV作为基因治疗的载体之一，，， ，，具有很是乐观的远景。。。针对血友病、SMA、脂卵白酯酶缺乏症、RPE65型莱伯氏先天性黑朦、Duchenne型肌营养不良等疾病的重组病毒包装基因疗法更是几家大型基因治疗公司竞相争取之地。。。
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