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行业快讯

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【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发明AD患者的罪魁罪魁——miR-135a-5p

痴呆症是一种体现为影象、思索、行为和日�；；；；；Ｔ硕芰λネ说淖酆险�。。。。。。天下卫生组织资料显示，，，全天下约莫有5000万痴呆症患者，，，每年新增病例1000万。。。。。。阿尔茨海默�。。。。。。ˋlzheimers disease, AD）...

临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新视察效果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关

文章导读外地时间3月29日，，，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验泛起肝脏肿瘤事务的最新视察效果，，，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。。。。。。因由：...

外泌体速递 | 中草药处置惩罚爆发的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖

配景中药既是历史上主要的治疗药物，，，也是新药的主要泉源。。。。。。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，，，在差别的细胞系中具有显着差别的抗增殖作用。。。。。。然而，，，HF在体外是...

第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，，，用于治疗多发性骨髓瘤

文章导读 2021年3月27日，，，在Breyanzi被批准上市的50天后，，，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio配合对外宣布，，，FDA批准了双方相助开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，，，用于治疗复发...

和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究

细胞中保存数千种奇异的非编码RNA (ncRNA)，，，经由几十年的研究我们改变了对ncRNA的熟悉，，，从垃圾转录产品转变为调理细胞历程的功效分子，，，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...

AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情形汇总

文章导读本周生物医药领域热度一连攀升，，，投融资聚焦于基因治疗领域，，，两家公司划分完成了其前期融资。。。。。。中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，，，北京中因科技有限公司完成...

人脐带血泉源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功效

配景临床数据批注，，，凌驾30%的卒中患者都患有糖尿病，，，卒中患者若是伴有糖尿病，，，会体现出显着的临床特征。。。。。。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，，，心脏损伤在卒中患者中很常见，，，并与卒中...

和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思绪解读》直播开课

《脑卒中研究思绪解读》直播开课脑卒中是人类康健的一大威胁。。。。。。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。。。。。。研究职员常用动物模子模拟脑卒中的症状，，，其中最普遍使用...

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IND申请通过！FDA批准通过了Passage Bio基因治疗药物PBGM01的IND申请

2021年1月4日，，，Passage Bio对外宣布，，，FDA已经批准通过了其主要候选基因治疗药物PBGM01的IND申请，，，用于治疗婴儿型GM1神经节苷脂贮积症，，，预计在2021第一季度完成首位患者给药。。。。。。此项IND申请通....

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医药工业生长新浪潮（下）—细胞和基因疗法研爆发产外包效劳

海内细胞和基因疗法热度展现，，，龙头企业纷纷结构，，，小型企业大宗涌现，，，但CGT研爆发产的瓶颈始终保存。。。。。。此时，，，条约研爆发产组织（CDMO）成为了一个主要的解决计划。。。。。。CDMO作为一种新型研....

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医药工业生长新浪潮（上）—细胞和基因疗法

2020年年尾，，，细胞和基因治疗领域投资并购行动一再，，，前有拜耳和Atara Bio就CAR-T疗法告竣相助，，，后有礼来斥资10亿美元收购Prevail，，，尚有4家基因疗法公司累计融资3亿美金。。。。。。大型跨国药企为何....

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Cre全系列产品——你想要的我都有

Cre/loxP系统简介泉源噬菌体P1的Cre/loxP系统主要包括2个主要组成部分：一个是loxP位点，，，另一个就是可以对loxP位点举行识别的Cre酶，，，可以实现对目的基因删除、翻转、易位和序列交流。。。。。。利....

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【Nat Commun.】华师大叶海峰团队立异研究：非侵入性远红外光诱导的Split-Cre系统

2020年7月，，，华东师范大学生命学院叶海峰研究员团队在杂志《Nature Communications》上揭晓了题为A non-invasive far-red light-induced split-Cre recombinase system for controllable genome engineering in mice(原文链接....

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基因与细胞治疗中质粒的大规模纯化生产工艺剖析

?质粒普遍保存于生物界，，，是细菌、酵母菌和放线菌等生物中染色体以外的遗传物质，，，具有自主复制能力，，，并表达所携带的遗传信息。。。。。。细菌质粒是闭合环状的双链超螺旋DNA分子，，，是现在....

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SMA基因治疗药物Zolgensma获得加拿大卫生局批准上市

2020年12月16日，，，诺华加拿大分部（Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.）宣布，，，加拿大卫生局（Health Canada）已批准使用AAV9为载体的基因治疗药物Zolgensma（Onasemnogene Abeparvovec）上市，，，用于治疗具有....

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【新要领】外泌体相关AAV，，，系统给药后体内有用熏染淋巴细胞

通过逆转录病毒或慢病毒对干细胞或T细胞举行基因刷新的体外基因治疗，，，在治疗免疫缺陷和癌症上有显著疗效，，，可是这一历程本钱高昂，，，手艺上具有挑战性，，，禁止易被普遍使用。。。。。。直接的....

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JanssenPharmaceuticals宣布获得HemeraBiosciences在眼科基因治疗药物管线商业化权益

2020年12月2日，，，Janssen Pharmaceuticals，，，Inc.对外宣布获得Hemera Biosciences, LLC. 旗下在研针对晚期年岁相关性黄斑变性（late-stage age-related macular degeneration，，，AMD）的基因治疗管线HMR59的多项权益，，，本....

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