文章导读
外地时间3月29日，，，，，，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验泛起肝脏肿瘤事务的最新视察效果，，，，，，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。。。。
因由：FDA叫停uniQure的B型血友病基因治疗III期试验，，，，，，肝脏肿瘤受试者用药前有20年以上肝炎历史
2020年12月21日，，，，，，uniQure对外宣布，，，，，，由于在B型血友病基因治疗药物AMT-061的III期临床试验（HOPE-B）中，，，，，，一名曾有25年乙肝和丙肝病史的患者在用药后泛起了肝脏肿瘤，，，，，，FDA暂停了uniQure相关的三项临床试验。。。。
其中54名患者完成给药的1年后，，，，，，按期举行的超声检查中，，，，，，发明了一名爆发肝脏肿瘤的患者，，，，，，FDA便因此叫停了HOPE-B和其余两项相关的试验。。。。该名患者曾于2019年10月入组并完成给药，，，，，，值得注重的是，，，，，，该名患者曾有长达25年的乙肝和丙肝的患病史，，，，，，并伴有非酒精性肝脏疾。。。。，，，，，且年岁较大。。。。有多种缘故原由可能会导致该名患者爆发肝脏肿瘤，，，，，，据研究显示，，，，，，有约为80%的肝脏肿瘤与慢性肝脏疾病有关，，，，，，其中包括乙肝和丙肝。。。。除该名患者外，，，，，，在所有涉及AMT-061各期临床试验的100余名患者中，，，，，，没有人泛起肝脏肿瘤的爆发，，，，，，其中最久的受试者给药可以追溯到10年前。。。。
uniQure随机宣布进一程序查导致患者爆发肿瘤的基础缘故原由，，，，，，并对两名患者的肿瘤组织样本举行测序。。。。
效果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关
多名外部专家对由自力实验室举行的多次剖析举行了审查，，，，，，效果批注，，，，，，患者组织样品中AAV载体的整合少少，，，，，，占样品中细胞的0.027％。。。。整合事务随机漫衍在整个基因组中，，，，，，没有证据批注样品中保存克隆扩增或任何显性整合事务。。。。另外，，，，，，患者肿瘤组织样品的全基因组测序证实该患者具有数种具有肝脏肿瘤特征且与AAV载体整合无关的遗传突变。。。。最后，，，，，，对肿瘤和相近组织的基因表达剖析批注，，，，，，肝内癌前状态与使该患者易患肝脏肿瘤的几种危险因素一致。。。。
uniQure研发总裁Ricardo Dolmetsch体现，，，，，，外部实验室剖析的组织样本中有凌驾22万个细胞，，，，，，并判断出60个保存随机整合事务的细胞，，，，，，但效果显示这些整合事务均与肝脏肿瘤的爆发无关；；；另外，，，，，，肿瘤全基因组测序效果批注，，，，，，该患者的1号与8号染色体有异常的增大，，，，，，而这通常与肝脏肿瘤、TP53与其他潜在的致癌基因突变。。。。这些效果都批注，，，，，，肝脏肿瘤的泛起与AMT-061的用药无关。。。。
现在，，，，，，uniQure已将视察数据交予FDA，，，，，，并准备在2021Q2与FDA讨论关于AMT-061临床试验暂停状态扫除的可能。。。。
?UG环球生物内容团队 |
Reference:
1.https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3890956&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=
