JanssenPharmaceuticals宣布获得HemeraBiosciences在眼科基因治疗药物管线商业 化权益
2020年12月2日 ，，，，，，Janssen Pharmaceuticals ，，，，，，Inc.对外宣布获得Hemera Biosciences, LLC. 旗下在研针对晚期年岁相关性黄斑变性（late-stage age-related macular degeneration ，，，，，，AMD）的基因治疗管线HMR59的多项权益 ，，，，，，本项条款涉及的详细财务条款尚未对外宣布。。。。 。此次收购扩张了Janssen的眼科治疗产品规模 ，，，，，，同时也增添了基因治疗的可能性。。。。 。
AMD患者多为50岁以上 ，，，，，，症状体现为不可逆的视力下降。。。。 。相较于亚洲 ，，，，，，患者在欧洲更为常见。。。。 。AMD可分为干性和湿性两种 ，，，，，，干性AMD患者占80%以上 ，，，，，，但湿性AMD患者的症状体现更为严重。。。。 。干性AMD与视网膜上的黄色沉积物相关 ，，，，，，即玻璃疣。。。。 。随着时间推移 ，，，，，，这些沉积物会逐渐增大 ，，，，，，并随着黄斑内色素的转变而一起生长。。。。 。在晚期 ，，，，，，黄斑中心爆发一种称之为地理萎缩（Geographical Atrophy ，，，，，，GA）的结构转变 ，，，，，，成为干性AMD患者视力损失的最主要缘故原由。。。。 。湿性AMD是AMD的一种晚期形式 ，，，，，， 与脉络膜新血管形成（choroidal neovascularization ，，，，，，CNV）有关。。。。 。CNV会因黄斑中积水而导致视力下降。。。。 。若不实时治疗 ，，，，，，异常增生的血管会留下疤痕 ，，，，，，从而导致永世性视力损失。。。。 。现在 ，，，，，，FDA已批准注射阻断VEGF的药物来延缓湿性AMD症状的恶化。。。。 。
AMD的患者CD59水平较低 ，，，，，，CD59主要认真；；な油っ馐茏陨聿固宓奈Ｏ。。。。 。在地理萎缩处 ，，，，，，补体的高活性会破损黄斑处的细胞 ，，，，，，从而生长为失明。。。。 。HMR59旨在增强视网膜细胞制造可溶性CD59的能力 ，，，，，，有助于避免进一步损害视网膜并坚持视力。。。。 。
HMR59（AAVCAGsCD59）是一款以AAV为载体 ，，，，，，通过玻璃体腔注射的给药形式 ，，，，，，递送可溶性CD59基因（sCD59）至视网膜细胞 ，，，，，，是其表达可溶性CD59 ，，，，，，阻止视网膜上形成膜攻击复合物（membrane attack complex） ，，，，，，从而阻止视网膜细胞的殒命与视力损失。。。。 。
从眼部疾病最先 ，，，，，，Janssen正在通过一系列行动 ，，，，，，迅速生长基因疗法的生产 ，，，，，，开发和商业化方面的专业性 ，，，，，，从而补全管线国界 ，，，，，，强力结构基因治疗领域。。。。 。
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