文章导读
2021年3月27日，，，，在Breyanzi被批准上市的50天后，，，，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio配合对外宣布，，，，FDA批准了双方相助开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，，，，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma），，，，成为全球首个上市的靶向BCMA的CAR-T治疗产品，，，，也是这条赛道上第一个冲线的选手。。
多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（MM）是天下上第二常见的血液瘤种类，，，，其患者约占所有癌症患者的1%，，，，因多发性骨髓瘤殒命的患者数目约占所有因癌症殒命患者数目的2%。。多发性骨髓瘤由异常的浆细胞在骨髓中积累并在人体骨骼中形成肿瘤，，，，从而使得骨髓无法足够适量的康健血细胞，，，，进而导致血液计数降低。。多发性骨髓瘤的症状包括骨骼疼痛、血虚、麻木与肌肉无力等，，，，甚至会对肾脏造成损伤。。多发性骨髓瘤确切的发病缘故原由尚不清晰，，，，现在的治疗手段以缓解症状为主，，，，治疗历程有可能历程有可能会一连多年。。本次获得上市批准的Abecma正是针对这些复发性和难治性多发性骨髓瘤患者，，，，为接受过4种及以上治疗要领的患者带来一共立异有用的个性化治疗计划，，，，通过静脉输注实现快速且长期的症状缓解。。
Abecma：BCMA靶向的CAR-T产品
BCMA（B细胞成熟抗原）普遍保存于多发性骨髓瘤细胞外貌，，，，是一种极其主要的B细胞生物标记物，，，，近年来已经成为继CD19之后最为火热的血液肿瘤CAR-T治疗产品开发靶点之一。。据Yu et. al.揭晓在Nature Review Drug Discovery上的研究显示，，，，2020年处于开放状态的BCMA CAR-T血液瘤治疗临床试验就有57项，，，，相较于2019年增添了68%，，，，可见该靶燃烧热的竞争态势。。
Figure 1 血液肿瘤靶点统计
Abecma是由BMS和Bluebird配合开发的CAR-T治疗产品，，，，管线编号为bb-2121，，，，曾先后被FDA授予孤儿药与突破性疗法称呼。。Bluebird Bio官方纪录了针对bb-2121的三项临床试验，，，，FDA也正是凭证其中共涉及127名患者的KarMMa II期多中心临床试验中的要害效果举行了上市批准。。BMS已经着手建设了以支持Abecma的快速与可靠生产，，，，并确保知足患者需求的医疗网络。。BMS将在其位于美国新泽西州的细胞免疫疗法GMP工厂中，，，，使用患者自体T细胞为每位患者生产Abecma，，，，Bluebird则为Abecma开发装载了anti-BCMA CAR的慢病毒载体。。
Figure 2 Bluebird Bio收录的与Abecma相关的临床试验项目
Abecma保存引起严重不良反应的危害。。BCMA是一种主要由浆细胞和一部分成熟B细胞表达的生物标记物，，，，Abecma可以识别并连系BCMA，，，，从而导致表达BCMA的细胞殒命。。FDA在批准Abecma上市时，，，，将CRS，，，，NT，，，，噬血细胞淋巴组织细胞/巨噬细胞活化综合征（HLH / MAS）和血细胞镌汰症延伸等症状列为黑框忠言（Boxed Warning）。。为了进一步评估Abecma的恒久清静性，，，，FDA还要求BMS与Bluebird对该药物举行上市后视察研究。。
UG环球生物内容团队 |
Reference:
1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-adult-patients-multiple-myeloma
2.https://news.bms.com/news/details/2021/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Bristol-Myers-Squibbs-and-bluebird-bios-Abecma-idecabtagene-vicleucel-the-First-Anti-BCMA-CAR-T-Cell-Therapy-for-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx
3.https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/us-food-and-drug-administration-approves-bristol-myers-squibbs
4.https://www.abecma.com/
5.https://www.bluebirdbio.com/our-science/pipeline
6.Multiple Myeloma Research Foundation. Multiple Myeloma Disease Overview. https://www.themmrf.org/wp-content/uploads/MMRF_Disease_Overview.pdf. Published 2015.
7.Yu JX, Upadhaya S, Tatake R, Barkalow F, Hubbard-Lucey VM. Cancer cell therapies: the clinical trial landscape. Nat Rev Drug Discov. 2020 Sep;19(9):583-584. doi: 10.1038/d41573-020-00099-9. PMID: 32457476.
