现在，，，，全球有凌驾22 亿人患有视力障碍或不可逆转的视力损失，，，，许多形式的视力损失是遗传性的，，，，如遗传性视网膜变性（IRD）是一大类致瞎眼病，，，，其发病机制重大，，，，IRD通；；；；岬贾卵现氐氖庸π鸷，，，，具有高度的遗传异质性 。。。。。。同时遗传因素会增添视力障碍的爆发几率，，，，包括白化病、青光眼、色盲、白内障、夜盲症、年岁相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性视网膜病变等，，，，虽然这些高度盛行的视网膜疾病不是单基因的，，，，但它们通常具有与情形或其他因素连系导致疾病的遗传因素 。。。。。。现在的治疗战略只能缓解尚无明确有用的治疗要领，，，，因此，，，，开发有用的针对视网膜的基因疗法一直是几十年来的主要研究目的 。。。。。。
主要视网膜疾病类型（PMID: 38105897）
基因递送工具是基因治疗的要害，，，，作为一种清静的、有潜力的应用载体，，，，重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）在治疗遗传性视网膜疾病中具有很好的应用远景 。。。。。。
但迄今为止，，，，基于AAV载体的眼病基因治疗险些都需要使用视网膜下腔注射（subretinal injection），，，，这种递送方法往往需要有履历的高水平专家举行，，，，并且会增添视网膜脱离的危害 。。。。。。别的，，，，由于AAV横向扩散能力有限，，，，它只能熏染注射中心周围的一小部分视网膜细胞 。。。。。。玻璃体腔注射（intravitreal injection）通过将药物注射到眼睛的玻璃体腔中来阻止这些问题，，，， 是一种常用的清静的操作简朴的递送方法，，，，然而，，，，现在还没有有用的AAV载体以一种高效且特异性的方法转导视网膜细胞 。。。。。。
近期，，，，玮美基因基于特有的AAV血清型筛选平台，，，，开发了一系列通过玻璃体腔注射高效且特异靶向视网膜差别细胞的AAV血清型，，，，以更清静更高效地方法实现精准递送研究视网膜疾病 。。。。。。
视网膜色素上皮细胞（Retinal pigment epithelial, RPE）在眼睛的发育和视觉功效中起着主要作用，，，，加入视循环代谢、渗透生长因子和抗氧化剂等主要心理功效 。。。。。。RPE正常结构和功效是视网膜感光细胞发育和施展功效的须要条件，，，，RPE异？？？傻贾率油じ泄庀赴π芩稹⑹油け湫缘燃膊 。。。。。。
AAV-GC01：
玻璃体腔注射高效特异靶向RPE
NHP效果，，，，玻璃体腔注射，，，，5E11vg/eye，，，，50μl（图片泉源：玮美基因）
AAV-GC02：
玻璃体腔注射高效特异靶向RPE
小鼠效果，，，，玻璃体腔注射（图片泉源：玮美基因）
视网膜神经节细胞（RGC）是视网膜的主要输入迷经元，，，，将视觉信息从视网膜转达到大脑相关核团举行信息处置惩罚，，，，当 RGC 及其轴突退化时就会爆发举行性视力损失 。。。。。。由于RGC 缺乏自我更新的能力并且自我修复的能力有限，，，，青光眼及其他视神经病变中的RGC损失会导致不可逆的视力损失 。。。。。。
AAV-GC03：
玻璃体腔注射高效熏染视网膜各细胞层（RGC和INL）
小鼠效果，，，，玻璃体腔注射，，，，0.5-1E10vg/eye（图片泉源：玮美基因）
视网膜感光细胞，，，，包括视杆细胞和视锥细胞，，，，认真将光信号转变为电信号 。。。。。。感光细胞变性是许多视网膜疾病的配合特征，，，，如遗传性视网膜变性（IRDs）会导致感光细胞退化或功效障碍，，，，造成严重的视力损失 。。。。。。
AAV-GC13：
玻璃体腔注射高效特异熏染感光细胞
小鼠效果，，，，玻璃体腔注射（图片泉源：玮美基因）
UG环球生物已拿到上述四种AAV血清型的独家官方授权，，，，助力高效精准靶向视网膜差别细胞的递送需求 。。。。。。
