第三款AAV基因治疗药物来了！欧盟委员会批准Upstaza 上市，，将直接递送药物到大脑
新闻速递
外地时间2022 年 7 月 20 日，，PTC Therapeutics宣布该公司AAV基因治疗药物Upstaza（eladocagene exuparvovec，，PTC-AADC）已获得欧盟委员会（European Commission）上市批准，，成为首款通过脑定位注射举行患者给药的基因治疗药物，，同时也是第一款获得上市批准的用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的AAV基因治疗药物。。。。。
AADC缺乏症是一种致命的有数遗传疾病，，通常在患者出生的几个月后将履历严重的心理，，精神，，和行为障碍和受损。。。。。AADC缺乏症患者是由编码AADC酶的DDC基因突变，，导致AADC酶功效缺失，，从而致使体内左旋多巴（L-Dopa）和5-HTP的代谢泛起杂乱，，造成体内多巴胺和血清素缺乏。。。。。现在尚未有治愈AADC缺乏症的药物获得批准上市，，患者在使用多种差别药物控制病情的基础上，，还需要举行一连的物理、作业和言语疗法。。。。。
Upstaza是一款以AAV2为载体的基因治疗药物，，通过立体定向手术的形式，，将DDC基因直接递送到壳核内，，恢复患者AADC酶的表达，，从而重塑患者体内多巴胺水平。。。。。该药物剂型将为2.8E11 vg/0.5ml。。。。。Upstaza的清静性和有用性已在多项临床试验和同情用药项目中得以证实，，最早的受试者可以追溯至10年前。。。。。
PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士体现：“今天，，Upstaza获得欧盟委员会的批准关于患有AADC 缺乏症的患者、PTC Therapeutics以及辽阔的基因治疗领域来说都是很是主要的。。。。。我们很自豪能够将这种立异疗法推向市场，，让患者受益。。。。。Upstaza 是第一个也是唯逐一个获批的针对 AADC 缺乏症患者的疾病改善疗法。。。。。我们已经准备好尽快为患者提供这种期待已久的治疗要领。。。。。”
患者组织 Teach RARE 首创人Richard Poulin体现： “在治疗之前，，我的女儿没有抵达任何发育里程碑。。。。。她患有动眼神经危象，，演酿成数小时的疼痛，，我们被见告她将终生卧床不起。。。。。在接受 Upstaza 后，，她现在可以语言、走路、跑步，，甚至骑马。。。。。我们对 EMA 的批准感应兴奋，，并希望这一里程碑能给其他受 AADC 缺陷影响的儿童和家庭带来希望。。。。。”
Reference：
1.https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/upstazatm-granted-marketing-authorization-european-commission
2.https://ir.ptcbio.com/node/14926/pdf
3.https://www.prnewswire.com/news-releases/upstaza-granted-marketing-authorization-by-european-commission-as-first-disease-modifying-treatment-for-aadc-deficiency-301589884.html
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