2020年7月20日，，，，，在医麦客举行的2020 BPIT生物立异手艺大会上，，，，，UG环球首次对外宣布了基于百亿级品貌的AAV突变库筛选系统：AAVneOTM system?；；；；；通过对AAV的刷新和筛选！ 。。，，，，优化AAV生产效率，，，，，提升产量，，，，，提高纯度，，，，，降低用量 ，，，，，降低免疫原性，，，，，提升熏染能力，，，，，提升药物靶向能力, 为发明更高效的病毒载体提供可能。。 。。
腺相关病毒，，，，，简称AAV，，，，，是一种高效、清静的体外及体内基因转导工具。。 。。尤其在整体水平研究上，，，，，与其他病毒工具载体相比，，，，，AAV具有熏染历程温顺和长效表达能力，，，，，因此成为基因操作的利器。。 。。
凭证衣壳卵白的卵白结构和所连系的细胞外受体分子的差别，，，，，AAV可以分为数十种血清型。。 。。每种血清型的AAV组织熏染嗜亲性各不相同，，，，，体现出一定的器官靶向特异性。。 。。由于现在常用的AAV外壳具有趋向性，，，，，导致其使用受到了限制，，，，，因此我们需要寻找新的AAV衣壳（AAV血清型突变体）。。 。。
现在，，，，，用于筛选AAV血清型突变体的要领有以下四种：
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DNA重组和随机突变（包括DNA shuffling 和接纳易错PCR的要领来获得）
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从自然界中挖掘
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肽段插入（在cap区域随机的加入一段氨基酸序列）
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基于盘算机的溯源性模拟设计。。 。。
UG环球AAVneOTM system是基于肽段插入的方法筛选AAV的突变库：
筛选要领：
手艺优势：
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插入片断接纳最新的合成手艺, 提高库的构建效率，，，，，提升筛选效率 ；；；；；
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载体深度优化，，，，，得率更高 ；；；；；
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自研Cre小鼠实验平台，，，，，快速开展体内筛选和验证 ，，，，，非人灵长类动物和类器官应用，，，，，全方位提高筛选精度 ；；；；；
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文库涵盖多种血清型的插入序列的随机组合；；；；；
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全方位工艺优化，，，，，提升AAV产率和纯度；；；；；
库的应用
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筛选高特异性嗜性的新AAV载体，，，，，靶向肝脏、心脏、中枢神经系统等基因治疗热门领域；；；；；
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筛选新的低免疫原性的AAV载体；；；；；
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提高AAV熏染效率；；；；；
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提高AAV包装效率；；；；；
接待感兴趣的先生前来洽谈相助
关于UG环球生物
01 非注册临床研究用质粒和病毒生产
在切合GMP治理系统的中试车间完成质粒和病毒生产，，，，，并提供所有产品的质量磨练报告，，，，，用于在医院开展研究者提倡的临床研究。。 。。
02 基因治疗新药临床申报整体计划
提供可用于中、美新药临床试验申请的临床前中试样品生产效劳，，，，， 凭证开发的实验室规模工艺举行中试放大，，，，，生产历程严酷凭证GMP要求举行，，，，，中试样品用于申报IND，，，，，并撰写全套双语CMC质料。。 。。中试历程由履历富厚的生物制药工程师认真，，，，，并由实验室工艺开发研究员认真手艺转移。。 。。
主要涉及：
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工艺研究和质量研究
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一连批次中试生产和稳固性研究
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质粒和病毒全套申报CMC质料
03 基因治疗临床样品及商业化GMP生产
GMP生产平台用于生产临床级的重组病毒药物，，，，，总投资过亿元人民币。。 。。研爆发产总面积约7000m2，，，，，包括动力中心、 清洁工程、WFI系统、客栈、质粒生产车间、病毒生产车间、质控实验室、灌装车间等。。 。。平台接纳一次性生产手艺举行质粒和病毒的生产，，，，，由GE医疗提供无邪工厂（FlexFactoryTM），，，，，其余辅助装备均接纳国际一流品牌。。 。。
基于该平台，，，，，UG环球生物将为基因治疗和细胞治疗药物研发企业提供高质量的病毒载体CDMO效劳：
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原质料入库磨练及放行
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GMP原质料供应商审计
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手艺转移、工艺开发及放大
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制剂、要领学开发及验证
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质量包管系统全流程治理
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10L、50L、100L一次性反应器大肠杆菌发酵质粒生产
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100L、200L、500L一次性反应器细胞作育病毒生产
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GMP液体制剂灌装
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短期及恒久稳固性研究等
04 其他效劳
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GMP液体制剂灌装效劳
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动物药效学研究
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注射用水
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质量控制咨询与检测
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临床样本检测等
