在悄然一年以后，，，2021年2月25日，，，Jaguar Gene Thearpy在美国正式宣布启动运营，，，加速基因治疗的生长 。。Jaguar是由前AveXis的高管团队建设，，，而现在销售最为火热的AAV载体基因治疗药物Zolgensma，，，正是出自AveXis之手，，，后被Novartis收购 。。此次重新起航，，，Jaguar的研发团队选择了一些具有挑战性的顺应症作为开发靶点，，，使用自身在AAV9载体基因治疗药物开发上的履历与优势，，，用于填补现在临床上未被知足的患者需求 。。
据Jaguar Gene Thearpy官网披露，，，现在该公司正在重点推进以下基于AAV9的基因治疗临床前管线：
1. JAG101
JAG101是一款针对半乳糖血症（Galactosemia）的AAV9基因治疗药物 。。半乳糖血症是一种常染色体隐性先天代谢系统疾病，，，由半乳糖代谢历程中三种相关酶中任何一种酶的缺失导致，，，其中大部分患者由1-磷酸-半乳糖尿苷转移酶缺乏引起，，，主要症状有新生儿的拒乳、吐逆、恶心等症状 。。2018年5月11日，，，半乳糖血症作为有数病之一被收录在国家卫生康健委员会等五部分联合制订的《第一批有数病目录》中 。。
2. JAG201
JAG201是针对自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorders）的特定遗传缘故原由而开发的一款AAV9基因治疗药物 。。自闭症的典范症状包括癫痫爆发，，，情绪与社交互动问题，，，以及滋扰一样平常生涯的重复性行为等 。。关于Jaguar所选定的靶点而言，，，在美国约莫有30,000名左右的患者，，，现在尚无有用的治疗手段 。。Jaguar正在起劲开发相关基因治疗药物，，，为患者提供新的治疗选择 。。
3. JAG301
JAG301是一款针对I型糖尿病患者的AAV9基因治疗药物 。。I型糖尿病是一种自身免疫缺陷型疾病，，，患者体内的多种自身免疫抗体，，，这些抗体会攻击患者自身的胰岛β细胞，，，损伤患者渗透胰岛素的能力，，，患者往往需要终身举行胰岛素的注射 。。现在Jaguar正处于Proof-of-Concept的看法和数据验证阶段，，，以更好地确定适合该药物的患者 。。
4. AXV101
AXV101是一款针对Bardet-Biedl综合征（BBS）的一款AAV9基因治疗药物 。。Bardet-Biedl综合征是一种有数的常染色体隐性遗传疾病，，，影响纤毛的功效，，，常见症状有举行性视力下降，，，重度肥胖，，，学习障碍以及相关肾脏疾病等 。。现在，，，临床上没有有用治疗该疾病的药物 。。这项基因治疗药物，，，有Jaguar Gene Thearpy的子公司Axovia Therapeutics认真开发 。。
Jaguar Gene Thearpy在研管线概况
Reference：
1. https://jaguargenetherapy.com/news/jaguar-gene-therapy-launches-for-accelerates-gene-therapies-breakthroughs
2. https://jaguargenetherapy.com/focus-pipeline
UG环球生物基因和细胞治疗载体CDMO平台可提供从非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体计划到基因治疗临床样品及商业化GMP生产的整体效劳，，，效劳产品包括基因和细胞治疗用质粒、腺相关病毒、慢病毒、腺病毒、多种溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因载体 。。
基于近4500m2的基因载体研爆发产综合平台、近7000m2的基因载体GMP生产平台，，，以及2020年启动建设的近8万平米UG环球智造精准医疗工业基地，，，UG环球将一连专注于基因治疗CDMO效劳，，，助力基因治疗造福人类 。。
