基因治疗AAV专利壁垒来了！RegenxBio就AAVrh74的使用起诉Sarepta专利侵权
关于Sarepta Therapeutics的CEO Doug Ingram来说，，，，，，最近的烦心事真是一件又一件。。。?
2020年9月15日，，，，，，Sarepta Therapeutics已与来自FDA的组织和先进疗法办公室（Office of Tissues and Advanced Therapies，，，，，，OTAT）举行了协商聚会，，，，，，明确羁系要求，，，，，，以启动SRP-9001下一阶段的临床试验。。。在书面回复聚会上，，，，，，OTAT要求Sarepta使用特另外药效效能测定要领来支持SRP-9001商业化历程，，，，，，并且必需在下一阶段的临床试验最先之前执行有关测试。。。
不过，，，，，，羁系上的延迟并不是Sarepta近期在基因治疗方面遇到的唯一障碍。。。
SRP-9001所使用的病毒载体是一种对肌肉组织有高度亲和性的AAV载体，，，，，，AAVrh74，，，，，，来举行靶向运输。。。可是，，，，，，Sarepta并没用对该AAV载体涉及的手艺和专利壁垒有充分的预估。。。据Bloomberg Law报道，，，，，，外地时间2020年9月17日，，，，，，Regenxbio对Sarepta Therapeutics提起诉讼，，，，，，称其基因治疗药物管线中包括两项针对杜氏肌营养不良症（DMD）和肢带肌营养不良症（LDMD）的专利侵占了由宾夕法尼亚大学最初拥有的一项专利，，，，，，而这项专利的所有者，，，，，，正式宾夕法尼亚大学从事基因治疗研究多年的James Wilson教授，，，，，，而他同时也是Regenxbio的配合首创人之一。。。
这项具有争议的专利的代号为US Patent No. 10,526,617，，，，，，Regenxbio希望Sarepta阻止对其所有专利手艺的使用侵权，，，，，，并且支付“不少于合理的专利使用费”。。。由于该手艺涵盖宿主细胞包括的编码衣壳卵白的重组DNA分子，，，，，，因此该手艺可用于建设AAV载体。。。详细来说，，，，，，Regenxbio声称SRP-9001管线的生产工艺包括制造并使用作育的宿主细胞编码AAVrh74 vp1衣壳卵白的重组DNA分子，，，，，，而该衣壳卵白也是其管线SRP-9003中使用的衣壳卵白，，，，，，许多其他后续的基因治疗所不可或缺。。。
这项诉讼，，，，，，再加上先前来自FDA的羁系压力，，，，，，使得Sarepta的SRP9001管线的进度不得不有所推迟。。。只管Sarepta首席执行官Doug Ingram向投资者包管，，，，，，诸云云类的质量控制问题并不少见，，，，，，并将延迟归罪于FDA，，，，，，但他并没有提出详细的时间表。。。
在研究者寻找更高效，，，，，，更好靶向目的器官和组织的AAV载体的同时，，，，，，怎样规避所涉及的专利壁垒也是值得注重和反思的问题。。。通过体内定向进化，，，，，，从突变库中寻找立异性的AAV载体可以作为应对专利挑战的一种可行计划。。。
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