生物科技业界对美国食物和药物治理局（FDA）克日出台的凭证孤儿药规则诠释基因治疗产品的统一性指南草案提出了疑问，，并要求FDA做出响应的诠释和澄清。。
FDA在2020年1月宣布的草案中，，形貌了FDA妄想在授予孤儿药名称和明确药物特有性时，，怎样确定用于相同用途或顺应症的两种基因疗法的相同性的要领准则。。该指南草案于一月份宣布，，并向生物科技公司及相关业界果真征求意见。。FDA以为，，只管现在的规则并未详细说明“相同药物”的界说怎样专门用于基因治疗产品，，基因治疗的主要分子结构特征将被主要因向来举行审核。。
该指南草案提供了三种情形案例，，详细形貌了FDA将基于基因治疗药物
是否表达差别的目的基因，，是否具有或使用同种别差别的病毒载体，，以及
是否具有或使用差别类别的病毒载体这三方面因向来判断是否将两种妄想用于相同用途或顺应症的基因治疗药物视为差别的药物。。关于表达相同的目的基因并具有或使用相同载体的基因治疗药物，，FDA将思量产品的其他功效，，例如调理元件和转导的细胞类型，，以决议其相同性的判断。。
生物科技行业谈论
生物手艺立异组织（Biotechnology Innovation Organization，，BIO）在提交给FDA的指导目的草案谈论中提到，，只管指导意见草案中概述的案例足以说明FDA在何种情形下会思量两种相同或差别的基因治疗产品，，但FDA仍然需要澄清明确基因编辑产品不在指南规模内。。BIO还体现，，羁系讨论以及有关基因治疗产品手艺仍处于生长阶段，，当基因治疗药物的实验效果与先前的数据或认知泛起差别时，，我们尚无足够的信息来诠释相识所有可能泛起的情形。。FDA应该在相识产品并获得履历的同时，，同时实验与利益相关者相助开发这些基因治疗产品。。作为该相助的一部分，，BIO要求FDA举行一次果真聚会并宣布讨论指南草案，，以征求利益相关者的进一步意见，，从而最终确定指南细节。。
BIO提出了四个详细问题，，希望FDA在指南草案中解决，，包括该机构以为什么主要的分子结构特征是要害思量因素，，在个体案例泛起的情形下将思量哪些因素，，基因治疗的哪些羁系要素可以区分两个具有相同目的基因表达和病毒载体的产品，，以及该机构在确定统一性时将怎样思量其他因素。。
美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）也希望相识，，在逐案确定相同性的情形下，，FDA妄想思量哪些因素，，并要求对此事举行更清晰的说明诠释。。别的，，ASGCT追求FDA澄清，，哪些羁系要素在确定统一性是将被视为附加功效，，并询问这些功效是否需要有助于产品的治疗效果，，才被视为有助于产品差别判断。。
制药商Regeneron Pharmaceuticals体现希望FDA思量来自相同病毒种别但具有差别血清型的病毒载体，，以区分两种基因治疗产品。。该公司以为，，差别血清型的腺相关病毒（AAV）可能在组织嗜性，，目的基因表达和免疫原性上保存差别，，这些主要特征会显著影响产品的清静性和有用性。。
CSL Behring在谈论中呼吁FDA将包括药物递送系统和生产工艺作为确定基因疗法是否相同时要思量的附加功效。。
Freeline Therapeutics还呼吁FDA将生产系统视为基因疗法之间的差别因素。。载体一词涵盖病毒衣壳和表达盒组，，FDA应进一步叙述对载体的界说息争释。。
Reference:
1. M. Mezher,Gene therapies:Industry asks for clarification on FDA’s sameness guidance, Regulatory Focus,Regulatory Affairs Professionals Society,July,2020,[Online]. Available: https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2020/7/gene-therapies-industry-asks-for-clarification-on
