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行业快讯

与Sanofi别离，，，，Regeneron与Intellia携手扩大基于CRISPR/cas9的基因治疗相助

时间：2020-06-11 热度：

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克日，，，，在赛诺菲(sanofi)妄想将其价值逾110亿美元的再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）股票险些所有出售之后仅一周，，，，Regeneron与Intellia Therapeutics宣布扩大双方相助，，，，使用CRISPR/Cas9基因编辑手艺继续配合开发针对A型和B型血友病的基因治疗疗法。。。。

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早在2016年，，，，双方即签署了一份为期6年的协议，，，，约定配合开发、授权和商业化基于基因编辑的新型基因疗法，，，，昔时，，，，Intellia获得约1.25亿美元的收入。。。。
Regeneron的联合首创人、总裁和首席科学官George D. Yancopoulos博士在新闻宣布会上体现，，，，Regeneron很兴奋扩大与Intellia的相助，，，，Intellia的科学家团队致力于最大限度地施展CRISPR/Cas9的潜力，，，，以资助尽可能多的患者。。。。

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基因编辑是对生物体的内源基因举行准确、有针对性改变的一种分子生物学手段，，，，借助改变，，，，人们可以用康健的DNA序列纠正有害的基因突变，，，，从而逆转突变带来的疾病�。。。�，，，也可以插入由于DNA复制过失而爆发的基因丧失。。。。CRISPR/Cas9手艺是基因编辑手艺的一种，，，，是现在应用最为普遍的基因编辑手艺。。。。这套系统包括靶向特定DNA序列的sgRNA和认真DNA剪切的Cas9酶。。。。Cas9在目的位置切割DNA，，，，促使细胞自身爆发DNA修复，，，，带来改变基因的重组时机，，，，来添加或删除碱基；；；；；也可以借助设计好的DNA序列替换现有过失片断来修复基因缺陷。。。。

凭证最初的协议，，，，两家公司配合研究的治疗性靶点，，，，可以由任何一家公司单独开发或在特定条件下配合开发。。。。而凭证此次扩大的协议，，，，Regeneron将向Intellia提供7,000万美元的预付款子和3,000万美元的股权投资，，，，收购价为每股32.42美元，，，，较Intellia上周五收盘价溢价85%。。。。该生意使Regeneron获得了Intellia约7%的股份。。。。反过来，，，，Regeneron将获得Intellia的非独家授权，，，，用以开发和销售10种特定细胞类型的体外CRISPR/Cas9基因编辑产品。。。。同时，，，，新协议将现有的相助延伸到2024年4月，，，，亦可以通过再续约再延伸两年。。。。别的，，，，Regeneron有权发明和开发基于CRISPR/ cas9的疗法，，，，用于特另外5个体内肝脏靶点，，，，从而使得相助靶点抵达总计15个。。。。受利好新闻影响，，，，周一早盘，，，，Intellia股价上涨10%，，，，至19.31美元。。。。

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Yancopoulos相信，，，，与Intellia联合开发的准确的体内基因插入手艺是一个很有前途的治疗平台，，，，可以挑战大宗已往没有步伐举行治疗的疾病�。。。�，，，如A型血友病和B型血友病。。。。

凭证双方的临床前研究数据，，，，他们在实验中乐成地将凝血因子IX (FIX)的基因插入非人灵长类动物的肝脏中，，，，而FIX在B型血友病患者体内缺失或缺陷。。。。两家公司体现，，，，插入的基因爆发了正常唬�；；；蚋咚降难稦IX卵白。。。。

Intellia首席执行官兼总裁John M. Leonard博士体现，，，，Intellia很兴奋能与Regeneron一起研究治疗A型和B型血友病的潜在要领，，，，他们相信，，，，基于CRISPR/ cas9的手艺解决了目今替换性基因治疗要领的局限性，，，，主要的是，，，，CRISPR/ cas9基因编辑手艺被以为可为这些遗传疾病患者提供长期的解决计划。。。。

Sanofi与Regeneron别离后跑步进入基因治疗

凭证近期Sanofi披露的信息，，，，他们妄想将其价值逾110亿美元的Regeneron股票险些所有出售，，，，这引发了外界的推测，，，，即这家法国制药商正思量举行新一轮收购。。。。制药公司已经展露出希望进入快速增添的基因治疗领域。。。。现在的基因治疗领域是由小型生物手艺公司推动，，，，如Spark Therapeutics、AveXis和仍然自力的BioMarin制药公司。。。。凭证赛诺菲的说法，，，，接纳的资金将用于投资于早期科学、推动立异和增添，，，，同时通过自己研发和收购扩大产品线。。。。

在CEO Paul Hudson的向导下，，，，赛诺菲已经从糖尿病和心血管疾病等古板医药营业扩展到癌症和免疫学领域。。。。赛诺菲已经明确体现看到了基因治疗的未来，，，，其研发总监John Reed体现，，，，该公司可能会将法国的一家疫苗工厂刷新为制造基因治疗递送工具载体的工厂，，，，并妄想更多涉足基因治疗。。。。

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证券剖析师体现，，，，鉴于赛诺菲对基因治疗行业的兴趣，，，，参考赛诺菲两年前收购血液制品公司Bioverativ的行为，，，，BioMarin Pharmaceutical可能会成为赛诺菲的收购目的。。。。对此，，，，加拿大皇家银行资源市场(RBC Capital Markets)剖析师Kennen MacKay在5月25日致客户的报告中写道，，，，BioMarin将很适合赛诺菲，，，，可能为赛诺菲的未来生长增添一个恒久生长平台。。。。新闻传出后，，，，BioMarin股价周二上涨8%，，，，市值约190亿美元。。。。

关于再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）

Regeneron Pharmaceuticals（NASDAQ：REGN）是一家全球领先的生物医药公司，，，，总部位于美国纽约，，，，全职雇员凌驾7000人，，，，致力于为重疾患者研发能改变生命的药物。。。。这家由科学家建设和向导的公司，，，，30多年来一连一直地将科学研究转化为药物，，，，迄今已有7个药物获得FDA批准上市并拥有众多在研候选产品，，，，所有这些产品均为自主研发。。。。Regeneron的产品管线笼罩眼科、过敏性和炎症性疾病、癌症、心血管和代谢性疾病、疼痛、熏染性疾病和有数病等治疗领域。。。。

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信息来自Dive、hemophilianewstoday等

UG环球生物基因和细胞治疗载体CDMO平台可提供从非注册临床研究用质粒和病毒生产（IIT）、基因治疗新药临床申报整体计划（IND）到基因治疗临床样品及商业化GMP生产的整体效劳，，，，效劳产品包括基因和细胞治疗用质粒、腺相关病毒、慢病毒、腺病毒、多种溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因载体。。。。专注于CDMO效劳，，，，UG环球手艺团队将竭诚效劳，，，，助力基因治疗造福人类。。。。

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