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【NEWS】AskBio与UNC相助开发针对天使综合征的基因治疗疗法

时间：2020-03-25 热度：
 
分享工业新闻，，效劳基因治疗
 

克日，，全球着名基因治疗公司AskBio宣布与北卡罗莱纳大学相助开发针对有数神经系统遗传疾病—天使综合征（Angelman syndrome）的基因治疗疗法，，这对患有该疾病的全球50万患者带来福音。。。。。
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AskBio生物制药公司（Asklepios BioPharmaceutical ）是一家坐落于美国著名的三角科技园（Research Triangle Park，，1959年开办，，位于北卡罗来纳州三所名校之间）的新型生物制药公司，，他们的数个基因治疗产品已进入临床试验阶段。。。。。本周，，AskBio宣布，，他们正与北卡罗莱纳大学开展基于其AAV病毒手艺的有数神经系统遗传疾病基因疗法。。。。。不过，，相助双方并未披露其相助金额及资源运作情形。。。。。
 
UNC神经科学中心的Mark Zylka教授体现，，天使综合征的患儿面临着终身生涯挑战，，现在的基因治疗则有望在基因层面、从基础上解决疾病问题。。。。。鉴于AskBio已往乐成的临床基因治疗履历，，他们非；；；；；＝哟階skBio的相助，，并将配合开展针对此疾病的基因治疗。。。。。
 
关于“天使”综合征
天使综合征（Angelman syndrome）又称天使人综合征、快乐木偶综合征、安格曼（Angelman）综合征，，是一种遗传异常所致的神经系统发育障碍性疾病，，其发病缘故原由是UBE3A基因的功效缺失。。。。。
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凭证国际Angelman Syndrome Foundation的统计，，该疾病在全球的发病比例低于1/15000，，全球规模内约莫50万人患有该病，，同时现在并无任何治疗步伐。。。。。该病的特征性体现为智力低下、快乐行为、严重语言障碍、共济失调、睡眠障碍及癫痫爆发（凌驾80%的患者履历过）等。。。。。
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Zylka教授和Philpot教授

来自UNC神经科学中心的Zylka教授和Philpot教授的临床前研究中发明，，基因治疗能够缓解天使综合征的症状。。。。。2018年，，AskBio的首席医学官Casey Childers首次注重到Zylka教授等人的事情，，经由探讨，，他们以为AskBio的基因治疗履历或允许以快速资助Zylka教授的研究效果临床转化，，资助患儿及其家庭。。。。。
 
关于AskBio
AskBio是一家私营的临床阶段基因治疗平台公司，，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法，，他们致力于拯救遗传疾病患者的生命，，提高其生涯质量，，现在已成为全球基因治疗手艺领军公司之一。。。。。AskBio的名称灵感源于希腊神话中的人物Asclepius，，他治愈了一系列的不治之症，，成为现代医学的象征。。。。。和Asclepiu一样，，AskBio关注的正是那些缺少治疗计划的有数遗传病，，例如DMD、庞贝氏病、肢带型肌营养不良症、巨轴神经病变（GAN）等疾病。。。。。
 
信息来自North Carolina Biotechnology Center
 
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作为中国领先的腺相关病毒开发公司，，UG环球生物 GMP级病毒载体CDMO效劳平台时刻准备为有数遗传疾病的基因治疗疗法孝顺自己的实力，，可为处于基因治疗差别研发阶段的教授、医生、药企提供从临床前基因药开发、基因治疗产品IND申报、临床试验样本制备、上市后基因药生产的一条龙效劳。。。。。
 
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