�����ǹ����������գ�����ȫ�򿹻����͹�״��������������֮�£�����������Ϲ�ע��һ������Ⱥ��—������������������

�ӽ�˵�ϣ�����������ָ�����ʼ��͵ļ������������������ڣ�������������֯��WHO����˵������Ϊ��������ռ������0.65‰��1‰���µļ������������������ͬʱ�����������������Ľ�˵���������������������20���˵ļ�����Ϊ��������������������ŷ�Ѱ�����˵Ϊ�����ʵ���0.5‰�ļ������������������ձ�����������˵�ǻ�����������5���˵ļ������������������й�����������ȷ��˵������WHO��˵Ϊ׼������������

���������������������������ļ���
 

�ӽ�˵�ϣ����������ƺ��������Ǻ���ңԶ�ļ�����������������Ȼ����ʵ����������������

������ʢ�в�ѧ����飬����������ʵ����������

����ͼ������������ͼ�У������ǿ��Կ����������͵�ѪҺ�������˶�ϵͳ����������ϵͳ��������л�����ȶ�����������������������������Ȩ����֯ͳ�ƣ���������֪�����������6000-8000�֣���������һ���ֻ���һֱ��������������Щƽ��ÿ3��ͻᷢ��2���������������������������й������ؾ�Ԥ�ƾ���1600����������Ⱥ����ȫ�����3�����ݻ�����������������������������������������������������һ���ش��ҽ������������������

ͬʱ�������������е�80%�ǻ����£����󲿷�����5��ǰ��ȥ���ˣ���ÿ�����������ߵļ�ͥΪ��֧������������ö�ռ�м�ͥ��������80%������Ի��߼�ͥҲ��һ���ش�ļ縺������������

 

������ҩ�����״-����������֧��
 

���������ش�Ļ���Ⱥ�弰��ͥ����������Ҫ�������Ͻ���������⣬��Ȼ����һ�����ҩ�￪���¶ȴ������������������϶�����������ҩ��ͳ��Ϊ“�¶�ҩ“�������ڴ���ҩ�������޷����ƥ���з���Ǯ�����棬��ҩ������Ͷ��޶��ʽ𿪷�������Ҳ�͹�����������������Ƶ��Ѷ�������������

��������ձ��ע�����򣬣�Ҳһֱ�Ƴ��µ����߰����������������������������������й�����½������һϵ���������ߣ�������ҩ�걨����ļ򻯡�����������Ŷ�ҩ�����������������������ȽǶ��ƶ����������Ƶĸ���������������

���ڣ������й���������������ҩƷӵ��6�����ݱ��������������ڣ����������Ʒ�ֿ�ֱ���걨������������ͬʱ��������һ����������Ŀ¼���������¶�ҩ����������ߡ��¶�ҩ��˰���͡�����������Э�����Ľ��衢�¶�ҩ����ҩ�з��������������Ż�ȯ�ƶȵĽ��衢�¶�ҩ����ҽ�����ߵȣ���Ϊ�й������������ߴ�������������������

ͼ1 ����һ������������¼��¼������������ſ���UG�������� ������

�����������������ҩ����״
 

��������������������������ֶμ����Ʋ�������һ��ƽ�����ɻ��ⷢ��֢״�ķ���������ʱ�Ŀ��ƣ����������Իᱻ����������������������������ڣ����������������ҩ����������д���ҩ�����У�������Ҳ�����������������������پ�����ҩ����������ҩ���澳������������ 

ͼ2 ����һ��������Ŀ¼�������������ҩ������ע�ἰҽ���������Σ�UG�������� ������

ͼ3 �й�����������ҩ�UG�������� ������

���������������ҩ�Ｋ���ڹ�
 

ƾ֤ͳ�ƣ����й����е�������ҩ��Ŀ�٣�������ҽ��Ŀ¼���������δ��������������ͬʱ��������ҩ������Ʒ��쳣�ڹ󣬣�Ϊ���������߼�ͥ��������縺������������

ͼ4 �ҹ��������ұ��������ҽ��Ŀ¼��������ҩ�� ������ȪԴ IQVIA��

ͼ5 ��������׼���е�δ������ҽ��Ŀ¼�����������ҩƷ�������öȣ�����ȪԴ IQVIA��

����ͼ��ʾ����13��������ҩ���У����������ö���ߵĽ�490��Ԫ������λֵԼΪ 20��Ԫ/���������������������Ƹߵ������öȣ������������ƺ�ȥ�δ�������
 

���������ƣ��������ͻ������ƽ������

̫ͨ�����������ǿ��Կ������������öȵ��ڹ���ҪԵ��ԭ���ǣ�

1.ҩƷ���������٣����޷����ģ���������۽��ͱ�Ǯ

2.�����ظ���ҩ���������öȸ߰�
 

�������������⣬��ҽҩ�о�����͹���ҩ����������������

ͨ���������������г��������͵��У������ǿ�����ҩ�з���ͷ�������ȷ׷׽ṹ�¶�ҩ�г����������������������з�������ͨ�������ķ������¶�ҩ�з������������У����������Դ����������ߵİ������������ƶ������ǹ¶�ҩ�з����ߵļ��������������������ش�ľ���Ч��������������

��ͷ���ص��ע����������������Ļ���������������������������������ͨ�������ڻ���ͻ�䵼�£�����ô���������滻������޸���ʵ�ֵĻ��������ֶΣ��������һ���Ե��û��߿���������ֹ���ظ���ҩ��ͬʱ�����Զ��ƻ�Ϊ������ȺЧ�ͣ�����һ�ٽ�������������Ƶ����ƽ���������������

��ͼ��ʾ�������еļ��������������Ʒ�������͵����������ö�ԼΪ66.5����Ԫ��������ߵ�ȥ�����е����SMA�����������ö�Ϊ212.5����Ԫ��������������Ȼ��Ǯ��Ȼ�ڹ󣬣���һ����������Ȭ����Ч��Ϊ���ߴ����˼��������������������

ͼ6 ����׼���е������������Ʒ�ҩ���������UG�������� ��

�������������Ƶ�δ��
 

����������Ϊһ��ȫ�µ������ֶΣ���Ӧ���չ����������Ǹ߰��ı�Ǯ�ͼ�ǮȴΪ�����Ƶ��ƹ�����˲�����Ӱ���������������߰���Ǯ�ı���Ե��ԭ����Ҫ�ǻ������������������Ǯ����������������

���ڣ���ȫ���ģ����ѡ�����������Ϊ����ز������壨AAV����������AAV�Ķ����ԡ���֯���������ԡ���Ч���徲�������ܵ�����ҩ�������������������������е�Glybera, Luxtuma�Լ�Zolgensma�ȽԽ���AAV����������ɻ�����������������������������ͻ������Ʊ�Ǯ�Ľ���������������Ͳ�������������Ǯ������������

�Խ�������������Ϊ�������Ʋ�������CDMOЧ��ƽ̨����UG�������� һֱ������ˢ�����鲡�������������������գ������������������Ϊ���������ṩ�ٴ�����������������������ͬʱ����ͨ�����ģ����������Ч�ʣ�����̭��������ҩ�￪����ʱ�䣬��������ҵ����ҩ������Ǯ�����ڴ�Ϊ���������ߴ���������ϣ��������������

�ؾ�Ԥ�ƣ����й�������ҩ����г���������Լ510������������������δ���������Ź������ߵ�������֧��һֱ��ǿ�������Ǽ����й���������ҩ�з���һֱ׳�󣬣�Ϊ���������������ṩ����������������UG�������� Ҳ������ҵһ��ذ����������ߣ�������Ϊ���������ߴ���������